Четвертая смерть от генной терапии AT132 компании Astellas

Компания Astellas второй раз была вынуждена приостановить испытания препарата генной терапии AT132 из—за смерти четвертого пациента. Ранее причиной приостановления испытания послужило три подобных несчастных случая, но FDA, несмотря на это, разрешило продолжать исследование с условием снижения дозировки.

Мальчик, участвовавший в клинических испытаниях Astellas, умер после того, как в ходе испытаний препарата у него развилось нарушение функций печени. Его смерть стала четвертой, зафиксированной в испытаниях генной терапии компании, которая направлена на лечение Х-сцепленной миотубулярной миопатии.

X-сцепленная миотубулярная миопатия — наиболее тяжелая из форм наследственных центроядерных миопатий, встречающаяся у 1:50 000 новорожденных мужского пола и приводящая к летальному исходу в течение первых двух лет жизни ребенка. Заболевание характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией.

Ранее испытание уже останавливали после третьей смерти в августе прошлого года. После этого Astellas существенно снизила вводимую пациентам дозу, после чего FDA и разрешило Astellas возобновить испытание в декабре 2020 года.

Молодой пациент был первым и единственным участником, получавшим лечение после перезапуска испытаний, однако точная причина смерти все еще не установлена. Компания продолжает собирать дополнительную информацию по данному случаю.

По доступной на сегодняшний день информации, этот случай имеет сходство с тремя предшествующими смертями. У всех умерших развились признаки поражения печени после получения высоких доз терапии Astellas, которое позже прогрессировало до печеночной недостаточности. Причиной смерти двоих пациентов послужил сепсис, а у третьего было обнаружено желудочно-кишечное кровотечение.

Источник: ФармВестник