Новости
Опубликовано 16.09.2021

Четвертая смерть от генной терапии AT132 компании Astellas

Автор: +МАМА Новости

Компания Astellas второй раз была вынуждена приостановить испытания препарата генной терапии AT132 изза смерти четвертого пациента. Ранее причиной приостановления испытания послужило три подобных несчастных случая, но FDA, несмотря на это, разрешило продолжать исследование с условием снижения дозировки.

Мальчик, участвовавший в клинических испытаниях Astellas, умер после того, как в ходе испытаний препарата у него развилось нарушение функций печени. Его смерть стала четвертой, зафиксированной в испытаниях генной терапии компании, которая направлена на лечение Х-сцепленной миотубулярной миопатии.

X-сцепленная миотубулярная миопатия — наиболее тяжелая из форм наследственных центроядерных миопатий, встречающаяся у 1:50 000 новорожденных мужского пола и приводящая к летальному исходу в течение первых двух лет жизни ребенка. Заболевание характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией.

Ранее испытание уже останавливали после третьей смерти в августе прошлого года. После этого Astellas существенно снизила вводимую пациентам дозу, после чего FDA и разрешило Astellas возобновить испытание в декабре 2020 года.

Молодой пациент был первым и единственным участником, получавшим лечение после перезапуска испытаний, однако точная причина смерти все еще не установлена. Компания продолжает собирать дополнительную информацию по данному случаю.

По доступной на сегодняшний день информации, этот случай имеет сходство с тремя предшествующими смертями. У всех умерших развились признаки поражения печени после получения высоких доз терапии Astellas, которое позже прогрессировало до печеночной недостаточности. Причиной смерти двоих пациентов послужил сепсис, а у третьего было обнаружено желудочно-кишечное кровотечение.

 

Источник: ФармВестник

Статьи

Гинекология

Молочница у беременных: почему она возникает и как ее вылечить

Эксперт: врач акушер-гинеколог, член Ассоциации акушеров–гинекологов и анестезиологов Крыма Лиля …

+МАМА 16.09.2021

Паллиативная помощь: Что изменится в России для неизлечимо больных людей

+МАМА 16.09.2021

Болезненные менструации (альгодисменорея): насколько это серьезно?

+МАМА 16.09.2021
Счастливое детство

Как купать новорожденного ребенка: первые ванны грудничка

Обычно родители волнуются, думая о том как купать новорожденного ребенка …

+МАМА 16.09.2021

Рост и вес ребенка по годам

+МАМА 16.09.2021

Как пеленать новорожденного

+МАМА 16.09.2021
Генетика и прогнозы

Какие гены отвечают за таланты

Как получается, что один человек может виртуозно играть на скрипке …

+МАМА 16.09.2021

Синдром Дауна у плода

+МАМА 16.09.2021

Гиперактивный ребенок: в невнимательности и чрезмерной активности «виноваты» гены

+МАМА 16.09.2021

Категории