Первая генная терапия для детей-бабочек была одобрена FDA

FDA утвердило первую генную терапию, предназначенную для борьбы с дистрофическим буллезным эпидермолизом, состоянием, которое характеризуется крайней уязвимостью кожи во внешней среде, сообщает компания Krystal Biotech на своем сайте.

Препарат Vyjuvek был одобрен FDA для лечения этого генетического наследственного заболевания, которое приводит к формированию ран, волдырей и повышенному риску агрессивного рака кожи. Дети, страдающие дистрофическим буллезным эпидермолизом, также известны как дети-бабочки, так как их кожа травмируется от простого прикосновения.