Первый препарат для лечения одной из форм первичного иммунодефицита получил одобрение от FDA

Первый препарат для лечения редкого генетического заболевания — синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS), был одобрен FDA. Эта болезнь встречается довольно редко, всего 1-2 человека на миллион могут ей заболеть. Информация об этом размещена на сайте Pharming Group — нидерландской компании, которая является производителем лекарства.

Название препарата — Leniolisib. Он будет продаваться под названием Joenja и поступит в продажу в США в начале апреля. Дети от 13 лет также смогут принимать это лекарство.