Препарат для детей с миодистрофией Дюшенна — Беккера от «Фармимэкс»

Компания «Фармимэкс» поставит в регионы препарат «Трансларна» для лечения подопечных фонда «Круг добра» с миодистрофией Дюшенна — Беккера на общую сумму более 394,1 млн рублей.

Миодистрофия Беккера — это наследственное, рецессивное, сцепленное с Х-хромосомой, нервно-мышечное заболевание, вызванное мутациями в гене DMD, приводящими к отсутствию или недостаточной функции дистрофина, цитоскелетного белка, который обеспечивает прочность, стабильность и функциональность миофибрилл.

Источник: ФармВестник