Разработка терапии наследственных заболеваний на основе Axiomer

На сайте ProQR было опубликовано сообщение о том, что американский производитель лекарственных препаратов Eli Lilly заключил соглашение с нидерландской биотехнологической компанией ProQR Therapeutics о совместной разработке и коммерциализации различных видов терапии врожденных заболеваний печени, а также нервной системы.

Основой для создания препаратов послужит платформа Axiomer от ProQR Therapeutics, которая позволяет целенаправленно редактировать отдельные нуклеотиды в РНК. Таким образом будет осуществляться воздействие на заболевание, которое ранее считалось неизлечимым.

Известно, что уже в этом году нидерландская ProQR представила результаты I/II фазы испытаний своей кандидатной РНК-терапии QR-421a для лечения синдрома Ушера (врожденной тугоухости с прогрессирующей потерей зрения). Благодаря применению терапии у участников исследования были отмечены улучшения зрения по нескольким показателям.

Источник: ФармВестник