Новости
Опубликовано 01.12.2021

Результаты исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна

Автор: +МАМА Новости

На World Muscle Society в 2021 году были представлены результаты регистрового исследования STRIDE, в ходе которого было выявлено, что лечение препаратом «Аталурен» продлевает способность самостоятельно ходить более чем на пять лет у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией (нмМДД). Также у пациентов было отсрочено снижение дыхательной функции на 1,8 года (в исследовании участвовал 241 мальчик из 13 стран).

При данном заболевании иногда наблюдается нонсенс-мутация ДНК — изменение генетического кода, которое преждевременно останавливает синтез необходимого белка, в результате чего он не синтезируется в полном объеме и не функционирует. «Аталурен» позволяет транслирующей рибосоме считать информацию с мРНК и синтезировать полноразмерный белок. Было отмечено, что применение данного препарата замедляет прогрессирование заболевания по сравнению со стандартом ведения этих пациентов.

Таким образом, в России препарат зарегистрирован для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией в гене дистрофина, у ходячих пациентов старше 2-х лет.

 

Источник: ФармВестник

Статьи

Гинекология

Молочница у беременных: почему она возникает и как ее вылечить

Эксперт: врач акушер-гинеколог, член Ассоциации акушеров–гинекологов и анестезиологов Крыма Лиля …

+МАМА 01.12.2021

Паллиативная помощь: Что изменится в России для неизлечимо больных людей

+МАМА 01.12.2021

Болезненные менструации (альгодисменорея): насколько это серьезно?

+МАМА 01.12.2021
Счастливое детство

Как купать новорожденного ребенка: первые ванны грудничка

Обычно родители волнуются, думая о том как купать новорожденного ребенка …

+МАМА 01.12.2021

Рост и вес ребенка по годам

+МАМА 01.12.2021

Как пеленать новорожденного

+МАМА 01.12.2021
Генетика и прогнозы

Какие гены отвечают за таланты

Как получается, что один человек может виртуозно играть на скрипке …

+МАМА 01.12.2021

Синдром Дауна у плода

+МАМА 01.12.2021

Гиперактивный ребенок: в невнимательности и чрезмерной активности «виноваты» гены

+МАМА 01.12.2021

Категории