Результаты исследования препарата Sanofi против Помпе

Скоро будут представлены результаты двух исследований препарата Nexviazyme против болезни Помпе. Компания рассказала про рандомизированное двойное слепое исследования COMET III фазы и долгосрочные результаты исследования Mini-COMET II фазы.

Болезнь Помпе — это редкое наследственное заболевание, при котором в клетках накапливается гликоген из-за дефицита фермента альфа-1,4-глюкозидазы. Характеризуется прогрессирующей слабостью в мышцах, нарушениями осанки, одышкой и трудностями при ходьбе и выполнении физических упражнений.

Данные III фазы клинических испытаний препарата продемонстрировали, что после двухлетнего лечения Nexviazyme страдающие болезнью Помпе продемонстрировали устойчивый эффект от лечения. Также фиксировалась стабилизация эффекта лечения у пациентов, перешедших с алглюкозидазы альфа, связанного с дыханием и дистанцией ходьбы.

Ранее, в августе прошлого года, препарат был одобрен FDA.

Источник: ФармВестник