Самый дорогой в мире препарат, зарегистрированный в России

Минздрав зарегистрировал в России препарат «Золгенсма» компании Novartis – третий одобренный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии у детей до 2 лет. В 2019 году одобрена «Спинраза» компании «Биоген», в конце 2020 года — первый пероральный препарат «Эврисди» компании «Ф. Хоффманн-Ля Рош».

Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание, протекающее с поражением двигательных нейронов передних рогов спинного мозга.

Препарат «Золгенсма» является самым дорогим препаратом в мире — 2,125 млн долл. за 1 укол. Лекарство содержит вектор для доставки отсутствующего или дефектного гена SMN1, который отвечает за синтез белка SMN, необходимого для функционирования двигательных нейронов и скелетной мускулатуры.

Кроме того, ФМБА в начале декабря заявило, что планирует провести клинические исследования собственного препарата против спинальной мышечной атрофии.

Источник: ФармВестник