Оптогенетическая терапия на основе аденоассоциированных вирусов

Швейцарский фармацевтический производитель Novartis приобрел компанию Arctos Medical, которая являлась владельцем запатентованной технологии генной терапии на основе аденоассоциированных вирусов (AAV).

AAV представляют особый интерес в сфере генной терапии, так как имеют способность встраивать свой геном в геном хозяина (позволяют доставлять лечебные гены в клетки). К тому же, этот вид вирусов вызывает слабую иммунную реакцию у человека, которая может препятствовать доставке генов к клеткам-мишеням, а в некоторых случаях вирусная генная терапия вызывает серьезные осложнения у пациентов.

С помощью такой технологической платформы разрабатываются средства для лечения наследственной дистрофии сетчатки и других заболеваний, связанных с потерей колбочек фоторецепторов.

Технология Arctos не ограничивается исправлением какого—то конкретного гена и потенциально может вылечить различные формы дистрофии сетчатки независимо от генной мутации, лежащей в основе заболевания. Светочувствительный оптоген, который разрабатывался компанией, доставляется в определенные клетки сетчатки с помощью генной терапии, превращая клетки—мишени в замещающие фоторецепторные клетки.

Источник: ФармВестник