Препарат Livmarli против синдрома Алажилля от Mirum

Новый препарат компании Mirum стал первым одобренным в США средством для лечения зуда у пациентов с синдромом Алажилля (ALGS).

Синдром Алажилля — это редкое генетическое заболевание, при котором нарушения гепатобилиарной и сердечно-сосудистой системы сочетаются с аномалиями развития скелета. Характерные симптомы проявляются у ребенка с первых месяцев жизни и включают желтуху, кожный зуд, нутритивную недостаточность, отставание темпов психомоторного развития.

Livmarli блокирует белок, который регулирует вывод желчных кислот из кишечника обратно в кровь и печень. При блокировке работы этого белка кислоты начинают выводиться из организма. Терапия имеет ряд серьезных побочных эффектов, в числе которых указываются повреждения печени.

Цена препарата Livmarli составит 1550 долл. Стоимость годового курса терапии составит 391 тыс. долл. Дозировка препарата будет назначаться в зависимости от веса пациента, указанная цена рассчитана для ребенка весом в 17 кг.

Источник: ФармВестник